【媒体看医大】广西日报：全球首个地贫碱基编辑疗法在广西获成功首批患者均告别终身输血

4月27日，广西日报头版关注报道了我校广西医科大学第一附属医院地中海贫血团队联合国内相关机构在国际顶级期刊《自然》正刊发表了全球首个相关临床应用成果。

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（广西云-广西日报记者关海芳）截至2026年4月24日，广西小伙王康（化名）已超过28个月不用输血了。作为全球首例经碱基编辑疗法治愈的重型β-地中海贫血患者，即将大学毕业的他，正和同龄人一样自信地规划未来。近日，帮助王康改写人生的广西医科大学第一附属医院地贫防治团队，联合国内相关机构在国际顶级期刊《自然》正刊发表了全球首个相关临床应用成果，为全球地贫患者带来了治愈的新希望。

地中海贫血是一种先天性遗传性血液疾病，在我国南方及东南亚地区高发，其中广西的地贫基因携带率超过20%，β-地贫最为常见。

“重型β-地贫患者必须终身规律输血，并配合祛铁治疗，否则铁过载会严重损伤脏器，危及生命。”国家卫生健康委员会地中海贫血防治重点实验室（共建）副主任、广西医科大学地中海贫血防治研究所副所长赖永榕介绍，王康从两岁起就被输血牢牢束缚，每月一次的治疗，成为他成长路上无法摆脱的常态。目前，异基因造血干细胞移植虽是公认的根治手段，但受年龄限制大、并发症风险高，临床应用存在明显局限。

基因编辑技术的突破，为地贫治愈打开了新大门。2023年，广西医科大学第一附属医院正式启动这项我国自主研发、世界首创的碱基编辑疗法临床试验，依托CS-101注射液开展长达3年的临床研究。

“我们先提取患者自身造血干细胞，在体外对目标基因区域进行精准的单碱基编辑，重新激活目标珠蛋白，再将编辑完成的造血干细胞回输患者体内，帮助其重建正常的造血功能。”赖永榕解释，与其他基因编辑技术不同，碱基编辑无需切断DNA双链，若将传统疗法比作“破拆大修”，这项新技术更像“微创精修”，安全性与精准度均大幅提升。

《自然》刊发的试验结果显示，包括王康在内的5名β-地中海贫血患者，经该法治疗后造血功能迅速重建，均成功摆脱输血依赖，疗效显著且稳定。

“这一突破性成果，为遗传性血液病治愈开辟了新路径，也为肿瘤等重大疾病防治提供了重要参考。”国家卫生健康委员会地中海贫血防治重点实验室（共建）副主任、广西医科大学第一附属医院血液内科副主任刘容容表示，这项中国自主研发的技术，未来有望惠及东南亚等地贫高发地区的患者，助力更多民众享有健康自由的生活。